今天小編分享的互聯網經驗：全球首款AI設計藥物完成II期臨床試驗首例患者給藥，歡迎閱讀。
今日，由生成式人工智能驅動的臨床階段生物醫藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司自主研發的抗纖維化小分子候選藥物 INS018_055 已完成 II 期臨床試驗首例患者給藥，這标志着全球首款由生成式人工智能完成新靶點發現和分子設計的候選藥物已推進至 II 期臨床試驗階段。
INS018_055 是一款由英矽智能自主研發的潛在全球首創（first-in-class）小分子抑制劑。其新穎靶點由人工智能驅動的靶點發現引擎 PandaOmics 識别，由生成化學平台 Chemistry42 針對該新穎靶點生成和設計了全新的分子結構。2021 年 2 月，英矽智能提名 INS018_055 為項目的臨床前候選化合物，用于特發性肺纖維化（IPF）治療。同年 11 月，英矽智能啟動 INS018_055 的首次微劑量組人體試驗，首次将 AI 發現的全新候選藥物推進到臨床驗證階段。
為在更大規模人群中評估候選藥物，英矽智能計劃在中國和美國近 40 個研究中心招募 60 例特發性肺纖維化患者，同步開展 II 期臨床試驗。英矽智能于 2023 年 4 月開啟中國患者招募，并于 2023 年 6 月獲得美國 FDA 臨床試驗批件，批準同步在美國開展針對 INS018_055 的 II 期臨床試驗。
為什麼是特發性肺纖維化（IPF）？它于 2018 年被收錄于中國《第一批罕見病目錄》，是一種慢性瘢痕性肺部疾病，其特點是肺功能進行性和不可逆的下降，影響全球約 500 萬人。由于發病、進展較為隐秘，多數患者确診時病情已發展到中晚期，确診後中位生存期為 3 年。考慮到療法有限、預後整體不理想等現狀，IPF 領網域仍存在較大的未被滿足臨床需求。
不過，IPF 藥物開發的失敗率較高，研發存在很多挑戰。據 INS018_055 中國 II 期臨床試驗牽頭研究者（Leading PI）、中國醫學科學院北京協和醫院主任醫師徐作軍教授介紹，截至目前，學界對特發性肺纖維化的發病機制眾說紛纭，" 氧化應急學說，有免疫調節失調（譬如 Th1-Th2 平衡失調學說），血管生成學說，等等 "，自 2000 年以來，從國際到國内，已有幾十種相關藥物的研究，但真正獲批上市的只有兩款藥（吡非尼酮和尼達尼布）。
據徐作軍稱，現有藥物都是阻止肺功能進行性下降，但不能終止、更不能逆轉這個肺功能下降，只能讓疾病進展速度變慢，難以滿足現有臨床需要，且副作用比較明顯。他認為，利用人工智能技術針對于肺間質疾病的發病機制和各種基礎研究篩選出來可能的靶點，可能作用更明顯、靶點更廣泛、阻斷途徑更多，可能會比傳統方式篩選的藥物效果更好。
截至目前，英矽智能開發了多種以生成對抗網絡（GAN）驅動藥物發現的方法和功能，并将這些算法整合到一體化、高度集成、端到端藥物研發平台 Pharma.AI。該平台覆蓋生物學、生成化學和臨床研究等多個領網域，包括可商業化的靶點發現引擎 PandaOmics，分子生成和設計引擎 Chemistry42 和臨床試驗結果預測引擎 inClinico。
Pharma.AI 平台支持下的内部藥物研發管線
在 Pharma.AI 的支持下，英矽智能已布局了擁有近 30 條内部自研管線的療法組合，涉及纖維化、癌症、自免和神經退行性疾病領網域；自 2021 年以來，英矽智能提名了 12 款臨床前候選化合物，并将其中的 3 款在研藥物推進到臨床驗證階段。
