今天小編分享的科技經驗：漸凍症為何成為絕症？研制特效藥的難度有多大？，歡迎閱讀。
我們至今仍然不知道漸凍症最明确的病因是什麼，誰會是下一個漸凍症患者。
漸凍症，學名肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS），是一種漸進且致命的神經退行性疾病。
如果我們将疾病視為一場戰争，那麼在漸凍症這場戰鬥中，我們的士兵無聲地倒下，我們看不見敵人，也無法預知下一次的攻擊何時到來。
每一個倒下的士兵都代表着控制身體運動的一個神經元的消亡。當控制呼吸的神經元也不再工作，我們的自主呼吸能力也會日益削弱，我們的意識就也最終被困在一個逐漸衰敗的身體裡。
患有漸凍症就像是靈魂被囚禁在一個牢籠裡，這種感覺甚至比絕症本身還要絕望。
我們至今仍然不知道最明确的病因是什麼，誰會是下一個漸凍症患者。
著名物理學家霍金就是漸凍症患者的典型代表
首先，我們必須要理解一個概念，很多疾病的產生是多種因素共同作用的結果。一些人吸煙一生也不會患上肺癌，而一些從未吸煙的人卻在 30 歲前就患 上了肺癌，這背後有精神情緒、遺傳因素、生活環境等先天和後天因素的共同作用。對于漸凍症來說，雖然遺傳因素有一定影響，但僅占 10% 左右，哪一種環境因素是主要的原因，我們目前還不清楚。
但是，在這場戰鬥中，我們已經找到了一部分敵人的蛛絲馬迹——自由基。自由基是體内的一種不穩定分子，過量的自由基會破壞我們的神經元。在漸凍症的研究中，科學家們發現自由基在病因中起到了一定的作用。然而，這只是一個小的勝利，因為我們的敵人并沒有完全暴露出來。
另外，神經元是無法復生的。我們的身體可以修復一些外傷，比如磕碰後的傷口和青紫都能自己恢復，這是因為我們的細胞有再生修復的功能。然而，神經元沒有這個功能，一旦死亡就無法復生，所以一旦疾病出現，病情只會越來越嚴重。
因此，很多漸凍症治療方案，包括很多蔡磊投資支持的項目，都是以能看到病情不進展為治療有效的标準。這很好理解。如果真能讓神經元再生，對于絕大多數神經系統疾病，都是史詩級進步。
致力于 " 搭建全世界最大的漸凍症科研樣本平台 "，國家智囊團執行副主任包愛民陪同蔡磊參觀實驗室
對于研制特效藥，最大的難點就在于病因不明确，神經元不能起死回生這兩點上。
特效藥研發的第一步就是知道病因，然後開始經歷從藥物發現到批準上市數年甚至十年以上的上市之路。目前幾款專門針對漸凍症的藥物也是如此，早期的利魯唑，後來的依達拉奉，都是人們先證明機制中的可能原因，然後開始研發。但是，神經元的死亡背後還有很多謎團，多因一果。我們需要一方面糾正病因，一方面挽救神經元。前者沒找到，後者呢，也難實現。雖然越來越多的研究證明人類的神經元可能新生，但是在負責運動控制的肌動蛋白區，再生似乎從來沒有發生過，這就如同我們腦梗後患者，當一側肢體運動受影響，我們能做的只是康復一樣，徹底恢復原來的樣子幾乎不可能。但是，這個領網域是幹細胞研究的熱點，研究人員希望能夠将幹細胞轉化為神經元，以替換已經喪失的細胞。然而，這些方法都處于早期的研究階段，還需要進一步的研究來确認它們的安全性和有效性，同時還有臨床規範的嚴格要求。
特效藥研發就算有了眉目，真正享受成果的可能是 5-10 年後的患者。
ALS 治療藥物 Relyvrio，基于對有效性的質疑，FDA 曾兩次拒絕批準該藥物上市
這整個過程，就好像你是一名消防員，面對一場正在燃燒的森林大火。你不知道火源在哪裡，火勢也在迅速蔓延。即使你撲滅了所有正在燃燒的火焰，如果找不到火源，火勢還會再度燃起。而且，即使火被撲滅，已經被燒毀的樹木也無法再生。火上澆油的是，你不知道下一場火災會在何時何地爆發，也無法預測火勢的嚴重程度。
這就是漸凍症患者每天都在經歷的恐懼和絕望。
