全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

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36 氪获悉，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型 β - 地中海贫血症的碱基编辑药物 CS-101 的研究者发起的临床试验（IIT）研究成功治愈首位患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月。治疗后 8 周，患者的胎儿血红蛋白浓度上升至～95 g/L，比例上升至～81%，表达胎儿血红蛋白的 F 细胞比例上升至～80%。截至报道日期，该患者总血红蛋白浓度稳定至 130 g/L 以上，现已回归到正常生活中。这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。