今天小編分享的互聯網經驗：「炫景生物」完成超億元新融資，肝靶點管線與肝外遞送均取得突破，歡迎閲讀。
36 氪獲悉，炫景生物已完成超億元的天使 + 輪融資。本輪融資由上海科投股份和啓航投資共同領投，信成基金、金沙江聯合潤璞、元希海河等跟投，老股東三一創新投資追加投資。本輪融資将主要用于公司首款 siRNA 藥物 RG002C0106 的臨床研究、多個臨床前管線的推進、以及非肝組織體内遞送技術和相應管線的快速開發。同時，炫景生物成立至今已完成兩輪共計超 2 億元的融資。
炫景生物成立于 2022 年，專注于小核酸藥物研發和產業化。創始人黃淵餘博士專注核酸制藥領網域 16 年 +，曾在頭部小核酸制藥公司任職多年，領導多項小核酸制藥技術平台的建立和系列小核酸藥物的研發，已推動 5 個 siRNA 藥物進入臨床 I-II 研究。公司核心團隊均從業 10 年以上，經驗覆蓋核酸生物學、核酸化學、藥物遞送、項目管理、CMC 研究、注冊申報、臨床開發等全流程。
小核酸藥物是近年來生物醫藥行業快速興起的賽道之一。尤其是新冠疫情之後，随着由 mRNA 疫苗撬動的 mRNA 類藥物市場表現回落，RNA 療法的投資熱情進一步湧向成熟度更高、确定性更強、商業前景更明朗的小核酸領網域。僅 2023 年，以 siRNA、ASO 等為主流的小核酸藥項目融資就有約 20 起。
簡單而言，小核酸藥（包括 siRNA 和 ASO）如果想在人體内發揮作用，要經過體内循環、器官靶向、細胞攝取、胞内逃逸等多個環節。這個過程中，首先，無修飾的小核酸本身不夠穩定；而且，要到細胞質或細胞核内才發生作用，因此存在遞送效率低等難題。針對前者，可利用講究的化學修飾來解決；對于後者，則要通過配體偶聯或其它遞送系統來克服。
換句話説，小核酸藥的開發是個綜合且系統的問題，核酸序列、化學修飾和遞送載體技術缺一不可。炫景生物進行了全方位布局，并搭建了具有自主知識產權的三大技術平台，包括核酸序列設計篩選平台 RIHOST ®、化學修飾平台 RICMO ®，以及體内遞送平台 LICOD ®。
其中，遞送技術是當前全球小核酸制藥公司聚焦的重點和競争的關鍵。用黃淵餘的話説，遞送技術的開發是炫景生物 " 啓程 " 的立足之本，也是 " 行遠 " 的核心技能。
從肝内和肝外兩大遞送方向來看，炫景生物 LICOD ® 遞送技術同步布局了相關研發。其中，在相對成熟的肝靶向遞送技術上，炫景生物也建立了 GalNAc 綴合技術，但不同于同行熟知的 " 三叉戟 " 結構，炫景生物設計了新一代 GalNAc 綴合結構，具有合成步驟少（相比頭部企業競品載體減少 70%）、生產成本低、遞送效率高、綴合方式靈活等諸多優勢。
在肝外遞送技術的開發上，領網域内共同的難點在于如何尋找并确認理想的介導入胞的受體分子，以及基于該受體設計篩選高效安全的配體分子。對此，黃淵餘認為：" 不要期待在肝外組織短期内能找到類似 GalNAc-ASGPR 這種能打‘一百分’的組合，而更應從藥物開發角度，以一種產品思維去建立肝外遞送技術，也就是這種遞送技術只要能滿足藥物開發的各維度要求即可。或者説，我們追求的肝外遞送技術能打 " 七八十分 " 即可。"
目前，炫景生物基于多種公司獨有的策略，已完成包括腎髒、肌肉、脂肪、心髒、中樞神經系統、肺組織、眼部組織等 7 種肝外組織遞送載體的開發驗證，并在動物體内完成了有效性和長效性評價。
以腎組織遞送為例，炫景生物已成功測試了一系列綴合分子。其中，具有代表性的 LICOD-K1 載體在齧齒類動物體内實現了特異性的靶向分布，siRNA 綴合物在腎組織中的暴露量比無載體 siRNA 高出 10 倍以上；并完成了在非人靈長類 ( NHP ) 動物上的驗證實驗，獲得了超過 70% 的抑制效率。據悉，炫景生物開發的腎靶向遞送技術已走在了國際前沿。
此外，炫景生物的 RIHOST ® 和 RICMO ® 兩大平台也已完成建立。值得一提的是，RIHOST ® 的設計篩選平台相比于傳統方法提升了數倍至數十倍的效率，RICMO ® 平台也完成了一系列創新型 " 修飾通式 " 的開發和專利布局。" 核酸序列設計篩選、化學修飾和體内遞送是三個互動遞進的開發過程，相互協作并融合才能完成核酸藥物的高效開發。"
今年 8 月，炫景生物旗下針對補體 C3 的肝靶向 siRNA 藥物管線 RG002C0106，已同步在澳大利亞和中國取得臨床批件，并即将完成首個受試者給藥。此外，公司針對心血管和代謝疾病等慢性疾病的肝靶點處在臨床前研究研發階段，肝外管線的開發也在積極驗證和布局中。
黃淵餘坦言，" 管線的選擇要綜合方方面面的因素，公司首發管線選擇了差異化的靶點，該管線可開發多個适應症，既可針對 C3 腎小球病這類罕見病，也包括 IgA 腎病等相對高發的腎病。首發管線選擇腎病領網域，與心血管疾病、代謝疾病領網域相比，招募較少的病人即可完成臨床研究，作為初創期的 Biotech 公司就有能力快速推進各期臨床研究。同時，炫景生物也布局了多個心血管代謝相關的大病種管線，擁有突出的市場前景。"
對外合作方面，炫景生物已經獲得了多家國際 MNC、國内上市藥企、以及 Biotech 的關注，公司在積極與這些不同規模、特點、需求的企業探讨基于管線或技術平台的合作。
黃淵餘透露：" 小核酸藥物的成藥性高、确定性強，管線價值或技術平台在臨床前階段就已能展現出來；因此在相對早期的臨床前階段，MNC 公司就擁有濃厚的合作興趣，炫景生物正在高效有序開展工作，預期不久之後就将達成相關合作。"
