今天小編分享的互聯網經驗:天價CAR-T賣不掉,細胞基因治療下半場如何翻盤?,歡迎閲讀。
文|胡香赟
編輯|海若鏡
站在當下,展望未來一片繁華,回首過去滿是泥濘。這大概是國内細胞與基因治療(CGT)領網域這兩年最真實的寫照。
一方面,動辄百萬的 CAR-T 不好賣已經不再是秘密,艱難增長的處方數量就是最好寫照;另一方面," 風向标 " 美國 FDA 在去年年末先掀起 CAR-T 的 " 致癌風波 ",後叫停國内相關企業的臨床試驗,都為行業帶來一絲不确定性。而尚仍處在早期發展階段的 CGT 領網域,最擔憂的就是 " 有不好的信号出現 "。
價格降不下來怎麼辦?未來的開發方向在何處?如何提高研發到產業化整個過程的效率?這些問題不斷困擾着 CGT 企業。
1 月 18 日,翊博生物集團和北京亦莊生物醫藥投資管理有限公司主辦,北京經濟技術開發區管委會指導的首屆 " 北京 CGT 新趨勢發布會 " 上,來自政府、投資機構和企業多方的從業者紛紛帶來自己的思考。
在最初始的開發原理上,中國科學院研究員杜洋提到,免疫細胞療法在血液系統中的效果已經得到充足證明。當前,它最大的問題在于,響應好的免疫檢查點治療的療效很顯著,但 " 有些沒有響應 "。此外,免疫分化和危險因素也導致它在臨床應用推廣需要進一步探索。比如,抗原特異性比較復雜、腫瘤微環境的屏障這對療效的影響非常大,就需要在腫瘤的特異性抗原識别方面進一步提高,也就是改進和完善免疫治療的遞送系統。
連通產業鏈上下遊各個環節,提高整體效率,或許也是解法之一。惠每資本創始人羅如澍提到,醫藥、醫療和醫保 " 三醫合一 " 是為整個產業鏈提供更多結構性發展機會的方法。" 無論是上端的醫療產品,還是下端的金融產品,實現的場所都是醫院。在海外,這個鏈條的各個環節都有很多巨頭公司,各自為政,效率反而不好。但中國市場處在一個新建的過程,有很多機會将其打通、提高產業效率。"
他以當前北京地區整體的 CGT 產業為例介紹稱,任何產品開發的起點都在上遊平台化企業中,從細胞、體外動物身上開始;後續無論是人體臨床還是上市後的使用,最終要回到醫院裏。先有上遊供應鏈基建的成立,然後才有持續的研發進展、市場營銷,最終落地到患者手裏。而北京地區豐富的醫療資源恰恰使其成為 " 臨床試驗和產品使用 " 的核心。
" 如果能通過跟園區戰略發展結合,扶植類似于翊博生物這樣的平台型生物科技公司,到後期時連接惠每打造的商業化平台,打通研發生產,到臨床試驗、營銷、服務整個環節,實現從藥物研發到保險的服務整個產業鏈的貫通,就能讓整個生态體系變得更加完善。"
此外,錢從哪裏來,還會不會來?仍然是 CGT 產業鏈上下遊企業當前最關心的問題。
醫藥魔術方塊數據顯示,2023 年國内醫療健康領網域一級市場投融資金額為 829.2 億元,環比下降 34.41%;從近 5 年來趨勢上看,細胞療法、基因編輯賽道的關注度在不斷走低。
近日,有 CGT 領網域明星創業者對 36 氪直言," 看人投錢 " 的時代已經過去,融資時所有人的起點都是一樣的。" 我們都很難,别的企業更可想而知。"
翊博生物聯合創人程铧在分享中提到,當前的醫藥市場寒冬下,資本方 " 對很多技術非常猶豫 ",許多都會問做到了臨床第幾期。" 其實,不應該盲目看臨床試驗到了哪個階段,因為哪怕是臨床 3 期也依然會有很多試驗失敗。更希望資本方看技術時要看基本盤,只要基本盤合理,成功只是一個時間問題。"
這一過程中,在多數企業看來," 出海 " 是 CGT 企業尋求生存空間的方法,尤其是在 2023 年,西比曼、傳奇生物、亘喜生物等企業相繼與跨國藥企達成大額 BD 交易、并購事件之後。
可瑞生物創始人謝興旺表示,這既有積極的一面,也有挑戰的一面。" 每家企業可能都有成為跨國公司的夢想,但還是要現實一點。第一階段,和 MNC 合作得到技術上的背書和認可不可避免,這一過程中或許要交些‘學費’,但後者有非常好的市場準入和商業化體系,和 MNC 學習的過程也是自己沉澱的過程。也許我們賣兩、三個產品之後,從第四個產品開始,就可以真正地自己去賺全球市場的錢。"