今天小編分享的互聯網經驗：用化學誘導iPSC藥物“逆轉”不可逆的“絕症”，「睿健醫藥」帕金森新藥IND獲批，歡迎閱讀。
" 無法治愈，不可逆轉。" 在 1817 年英國醫生 James Parkinson 發現帕金森疾病 200 多年後，帕金森依然是一種實質意義上無法治愈的 " 絕症 "。
如今，這類疾病有望實現病程逆轉。8 月 2 日，國家藥品監督管理局（NAMP）正式批準了武漢睿健醫藥科技有限公司（簡稱 " 睿健醫藥 "）（公司詳情參見往期報道）帕金森新藥 NouvNeu001 的 IND 申請。這也是帕金森治療領網域中，少有的進入臨床階段的通用型細胞治療產品。
不同于一般的藥物或手術治療，NouvNeu001 是一種利用化合物實現精細細胞功能改造的通用型細胞治療產品，可實現真正 " 逆轉病程 "。從原理上看，NouvNeu001 通過化合物調節實現高純度神經元亞型分化，與體内原有神經元形成連接，并增強細胞分泌功能，進一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。
NouvNeu001 產品的成功研發依托于睿健醫藥所搭建的純化學誘導體系，該體系是一種更适合于大規模工業生產的細胞功能改造平台。正式運營 5 年多以來，睿健醫藥已經建立了覆蓋全新結構誘導化合物，基礎培養基，生產工藝及質量體系的知識產權系統。
根據 2019 年國家衛生健康委員會人口普查結果顯示，中國 65 歲以上的老年人有 2.17 億；而流行病學顯示，中國 65 歲以上的老年人帕金森患病率為 1.7%。據此推算，中國的帕金森病人存量接近 370 萬，而且還呈現出了年輕化的趨勢，防控形勢嚴峻。
針對如此龐大的患者群體，目前臨床上主要有以左旋多巴為代表的化藥治療方案，以 DBS 為代表的物理治療方案，以及其他輔助治療方案，但這些均無法解決患者腦部功能神經元的缺失問題，均為代償性療法，存在副作用大的頑疾，患者往往在服藥後出現異動症或 " 開關現象 "，劑末效應也十分明顯。
面對這一患者急需的臨床空白，國際上自上世紀 90 年代便開始探索細胞替換療法治療帕金森的可能性，直到 2021 年 1 月，FDA 才批準了首個細胞替換療法 IND，來自 BlueRock 的胚胎幹細胞衍生產品 MSK-DA01，這一產品也在 2023 年 6 月 28 日宣布完成了臨床 I 期安全性試驗。
與之相類似的，此次獲得 IND 批準的 NouvNeu001 是睿健醫藥全自主產權的突破性細胞治療產品。據團隊給出的藥理藥效試驗和安全性試驗結果信息顯示，使用 NouvNeu001 治療的各類疾病模型動物在給藥四周後，行為學功能得到了極大恢復，多項生理生化指标也得到了顯著提升。相比之下，BlueRock 的同類藥物則最短需要在給藥十二周後才能起效。
據介紹，該治療優勢主要來源于睿健的 "AI+ 化學誘導平台 "。睿健醫藥首席科學家，歐洲分子生物學實驗室 - 丹麥轉化神經科學研究中心研究員羅永倫教授表示，該平台整合了發育生物學，化學，組學分析及互作網絡拓撲結構計算等交叉學科，公司通過挖掘精準的 " 化學小分子開關 "，在每個細胞中啟動标準調控流程，實現了細胞的多重功能的精細改造，并且一次性的解決了細胞治療藥物工業生產中高效，安全性及成本在内的多個難點。他表示，除了 NouvNeu001，基于該平台公司還儲備了多種 New Modalities，為復雜疾病的治療提前布局。
另外，睿健醫藥也開始了國際化布局，公司位于丹麥的創新中心，新加坡運營辦公室，美國商務辦公室已于 2022 年投入使用，并與丹納赫集團共建聯合實驗室，共同推進全球創新的基于 AI 平台化學誘導細胞療法的研發及臨床應用。而此次獲得 IND 批準的 NouvNeu001，也已在澳大利亞、美國等地進行了 IND 申報工作。
為此，睿健醫藥還建設了大規模工業化生產基地，現已建成符合 cGMP 要求的 B+A 級生產廠房，一萬平米以上的工業化生產和研發基地，滿足覆蓋全球市場的同種異體細胞藥物產能，同時具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力。
