今天小編分享的互聯網經驗：高值罕見病藥物支付難，已有產品退出中國，行業呼籲設立醫保“丙類目錄”，歡迎閱讀。
文｜胡香赟
編輯｜海若鏡
"在座諸位，有誰在開始從事罕見病藥物開發之前，不知道中國的支付能力是什麼樣的嗎？" 剛剛結束的第十二屆中國罕見病高峰論壇上，談及國内罕見病藥物市場發展潛力時，一位從事基因治療藥物開發的企業創始人對圍坐一圈的同行們發出 " 靈魂拷問 "。
在這場時長近 4 小時的讨論中，盡管主持人屢次強調 " 我們說一說更細節的問題 "，話題仍多次被帶回到產品因高價進不了醫保、患者難買單，企業無從盈利的讨論上，側面映射着從業者們當前的焦慮：
在高價藥面前，國家醫保是當之無愧的最強買方。盡管按照 2022 年最新版國家醫保目錄，已有 56 種罕見病藥物被納入其中，其中不乏渤健的 SMA 藥物諾西那生鈉、羅氏的利司撲蘭等明星產品。但在 "50 萬不談、30 萬不進 " 的門檻面前，還是不斷有產品選擇離去。
以當前國内唯一用于粘多糖貯積症 IVA 型的藥物 " 唯銘贊 " 為例，今年上半年時，其生產商美國百傲萬裡制藥正式宣布不再為這款藥物在中國進行注冊。
" 全社會都在鼓勵企業做創新藥，但如果沒有合理的創新回報，還有多少企業和社會資本願意把前長時間投入到創新藥領網域中？" 高峰論壇上，中國醫藥創新促進會秘書長馮岚在發表主題演講時表示。
罕見病患者的第四種絕望：藥品 " 來了又走 "
在中國罕見病領網域，歷來有 " 三個絕望 " 的說法，分别是确診但無藥可治；海外有藥而國内沒有，以及國内有藥卻無力負擔。但據馮岚觀察，近年來，" 第四種絕望已經出現了 "，即曾經有藥，但即将失去。
仍以前述百傲萬裡制藥的 " 唯銘贊 " 為例，2018 年相繼被成功納入《第一批罕見病目錄》《臨床急需境外新藥名單》之後，這款產品也曾因為迅速被引進國内而斬獲無數高光時刻。但 2021 年國談失敗後，百傲萬裡制藥決定停止注冊，" 唯銘贊 " 将于 2024 年正式告别中國市場；同樣也是在《名單》中的另一款產品，東沛制藥的神經營養性角膜炎藥物 " 歐适維 " 也因去年在國談中失敗，公司選擇中國團隊解散。
救命藥物為何來了又走？諸多從業者在論壇上嘗試回答這一問題。
首先，在直接與藥物使用挂鉤的醫院端，仍有很多程式未被打通。談及國談罕見病藥物落地的 " 最後一公裡 " 話題時，原江西省醫保局待遇處處長蔡海清認為，國家全面施行 " 藥品零差率 " 之後，藥品就由醫療機構的 " 收益項變為成本項 "，而罕見病藥物一般價格更高、使用頻次卻更少，客觀上會造成資金周轉率低的問題，導致醫療機構現金流壓力大，進而影響其配備意願。況且國談罕見病藥物并不像國家集采那種，對任何一個醫療定點機構有完成采購量的限制和規定，這就進一步削弱了醫院配備國談藥品的行動自覺。
流通環節中，對于一些定點零售藥店來說，國談罕見病藥物經談判進入醫保目錄後，價格大幅下降，如前述諾西那生鈉由 70 萬年費降至 4 萬元左右，而經營罕見病藥物的定點零售藥店不僅需配備高水準的專業技術人才，還要有專業的冷鏈及倉儲條件，成本非常高。" 對藥店來說，這是高成本與低收益的雙重挑戰，不斷擠壓零售藥店的利潤空間，從而影響零售要點經營國談罕見病藥物的積極性。"
此外，有從業者觀察到，制度層面的諸多門檻也無形中提高了進口罕見病藥物的使用成本。據賽諾菲（中國）公共事務負責人郭曉丹介紹，由于罕見病藥物在進口過程中屬于生物制品，按規定需進行遵循三批留樣、批批檢查。" 據我們業内的統計，大概有 20%-30% 進口藥品要送檢，且送檢後不能回歸市場，其實為罕見病用藥成本增加帶來一定問題。"
另一方面，雖然财政部、國家稅務總局等部門已聯合發布了罕見病藥物增值稅減免的目錄，比例從 3%-13% 不等。但從產業界的反饋來看，想得到稅務減免就要單獨設立一套體系，用單獨的人員、财稅對這個進行申請，且三年内不能變更，導致部分企業甚至不再想進入這個目錄了，因為 " 按公司現有的财務制度和體系無法實現 "。
醫保絕不能 " 躲 "，但怎麼付是問題
怎樣能确保來到中國市場的罕見病藥物 " 不想走 "。從 36 氪參與的多場論壇來看，國家醫保仍被學界、產業界視為最核心的解決辦法。
但國家醫保在完整的支付環節中到底應該扮演什麼樣的角色，或許要打個問号。馮岚提到，國家醫保 " 只納入年治療費用在 30 萬元以内的藥物，和國家醫保将年費不止 30 萬的藥物納入，但只支付 30 萬元以内那部分的報銷費用，這是完全不一樣的概念 "。
馮岚認為，在推進多層次醫療保障制度的情況之下，将 " 所有支付負擔的希望和憧憬都放到國家醫保局身上，既不可能也不現實 "。從另一種路徑來看，除甲類和乙類目錄之外，建立國家醫保丙類目錄，即在支付高值藥品時選擇 " 量力而為 "，只報銷醫保可以承擔的部分，真正實現多層次的醫療保障制度落地。
比方說，某種藥品年費定價 200 萬元，不強制它一定要降到 "50 萬不談、30 萬不進 " 的門檻裡，而是适當降價到企業可以承受的合理價格之内，比如 150 萬元，醫保就可以為其支付其中的 30 萬元，其餘部分則有慈善捐助、商業保險等多方合作解決。
在前述讨論會中，這一觀點得到了部分企業從業者的支持。甚至有企業人士提出：既然買房都可以分期，對于一些使用前沿技術開發的高價療法，是否可以讓患者使用分期付款的形式來承擔？
但在 36 氪與一些學界人士交流時，這些觀點并未完全得到認可。有學者認為，分攤機制面臨的最重要的問題在于，如果國家醫保承諾可負擔其中的 30 萬元費用之後，是否真的能百分之百确保籌集到餘下費用？如果籌集不到，則意味着國家醫保的擔保毫無意義。
蔡海清認為，從最經濟的手段來看，首先要完善支付政策，将國談罕見病藥物納入對醫院的預算管理範圍，必要時甚至 " 可以考慮由醫保基金施行先行預付 "，以減少醫院的現金流和相關藥物配備的資金壓力。此外，也可将國談罕見病藥物施行單行支付政策；在報銷政策上不區分門診住院、不設定起付線，直接由基本醫保基金按一定比例支付。
也有一些從業者提到，盡管罕見病藥物的臨床配備和使用仍存在諸多困難，但在當前已有政策的政策優惠、管理體系之下，仍然 " 有很多方法可以做 "。據廣州婦女兒童醫療中心藥學部副主任莫小蘭介紹，需要明确的一點是，按當前 " 雙通道 " 的管理制度下，國談藥品已經 " 不納入藥占、不納入次均藥品費用的考核 "，而是更看該藥品的使用率、配備率等；而去年的公立醫院績效考核開始，罕見病藥物藥占比一項已經被剔除；相反，如果不配備國談藥品反而會影響醫院的考核。
